Primer pas per a tractar el Parkinson amb cèl·lules mare
Dos assaigs clínics publicats avui a la revista Nature aporten noves esperances en la recerca d’un tractament per al Parkinson. S’hi prova l’ús de cèl·lules mare per a substituir les neurones que deixen de produir dopamina, la substància que regula el moviment i que es degrada progressivament en aquesta malaltia neurodegenerativa. Tots dos estudis demostren que aquests trasplantaments són segurs i que poden millorar alguns símptomes, però també en subratllen els límits i la necessitat de continuar la investigació amb més pacients.
Els investigadors de l’Institut CiRA, a Kyoto (Japó), han desenvolupat neurones productores de dopamina a partir de cèl·lules mare pluripotents induïdes (iPSC), que deriven de cèl·lules sanguínies de donants. Les han implantades en el cervell de set pacients amb Parkinson, a la zona del putamen, una àrea profunda relacionada amb el control del moviment. Els resultats indiquen que les cèl·lules trasplantades han sobreviscut, no han causat tumors —un dels grans temors d’aquest tipus de teràpia— i han començat a produir dopamina. En alguns pacients, els efectes positius es mantenen fins i tot quan deixen de prendre la medicació habitual.
El segon estudi, coordinat per equips dels Estats Units i el Canadà, ha fet un pas similar, però amb un tipus diferent de cèl·lules mare: en aquest cas, embrionàries. S’hi ha utilitzat un producte experimental anomenat bemdaneprocel, que ha estat trasplantat a dotze pacients. També en aquest cas s’ha comprovat que les cèl·lules sobreviuen i no generen efectes adversos com ara moviments involuntaris provocats per l’implant, un altre risc conegut. A més, els pacients han experimentat una reducció significativa dels símptomes motors, amb una millora del 50% en els casos més clars.
Un avenç significatiuEl neurocirurgià Andrés Lozano, de la Universitat de Toronto i autor del segon estudi, destaca que encara no som davant una cura, però sí d’un avenç significatiu: “Aquest tractament pot contribuir a restaurar el circuit cerebral que la malaltia ha malmès, a diferència d’altres intervencions com l’estimulació cerebral profunda, que sols en modulen l’activitat.”
Tanmateix, els investigadors mateixos reconeixen els límits d’aquests treballs. Els estudis s’han fet amb pocs pacients i en condicions que poden propiciar un efecte placebo. Ni els pacients ni els metges no eren cecs a la teràpia aplicada, i això pot influir en la percepció de millora. Per confirmar l’eficàcia real, caldrà fer un assaig de fase 3 amb centenars de pacients, controlats de manera aleatòria, i que compari directament els resultats amb un grup placebo.
Cap a una teràpia universal?Una de les dificultats històriques de la teràpia cel·lular en malalties neurodegeneratives ha estat la font de les cèl·lules. Fa dècades, els primers intents requerien l’ús de teixit cerebral fetal, cosa que va generar problemes ètics i de disponibilitat. Ara, amb l’ús de cèl·lules mare pluripotents o embrionàries, es pot establir una línia cel·lular estandarditzada que serveixi per a molts pacients. Això representa un canvi de paradigma: permet abandonar els tractaments personalitzats, cars i difícils de produir, i obre la porta a una aplicació més general.
Aquest camí ja s’havia començat a traçar fa més d’una dècada. El mateix Jun Takahashi, autor de l’assaig japonès, ja va provar una teràpia similar en macacos el 2012, i el 2020 es va fer un primer trasplantament a un pacient humà amb cèl·lules derivades de la seva pròpia pell. Ara, aquests nous estudis consoliden la línia de recerca amb dades humanes, encara limitades, però prometedores.
Esperança i prudènciaEls dos estudis, doncs, no són encara una revolució terapèutica, però sí un pas important per a pensar que, en el futur, la substitució de neurones perdudes podria convertir-se en una eina real per a tractar el Parkinson i potser, també, altres malalties com l’Alzheimer o la de Huntington.